Cumhuriyetin 100. yılı olan 2023 SMA hastalığına umut olacak

Üsküdar Üniversitesi, dünyada ilk kez CRISPR Prime Editing teknolojisini, SMA hastalığında denedi. Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER) Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, "Cumhuriyetimizin 100. yılı olan 2023 yılında ilk gen tedavilerinden birini hayata geçirmeyi planlıyoruz." dedi.

Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER), dünyada ilk kez CRISPR Prime Editing gen düzenleme teknolojisini SMA hastalığında denedi. Laboratuvar çalışması noktasında artık son aşamalara gelinen uygulamaların 2023 yılının sonu itibariyle artık klinik araştırmalara geçilmesi bekleniyor.

Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER) Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan,"Biz Üsküdar Üniversitesi'nde Transgenik Hücre Teknolojileri Araştırma ve Uygulama Merkezi olarak, özellikle genetik tedaviler ve kanser immünoterapi alanlarında çalışmalar göstermekteyiz. Bu çalışmalar çerçevesinde Türkiye'de ilk hedef hastalıklarımızdan spinal musküler atrofi hastalığıydı. SMA hastalığı bildiğiniz gibi her hafta ülkemizde gündem olan, özellikle onaylı tedavilerinin milyonlarca doları bulduğu bir hastalık. Bu hedef hastalıkta etkin bir şekilde tedaviyi gerçekleştirebilecek genetik tedavi yöntemleri dünyada mevcut. Ancak bu ilaçlara ulaşabilmek hem maliyet noktasında çok zor hem de bunların yerli olarak da maliyet ucuz ve etkili bir şekilde üretilmesi çok gerekli. Bu açıdan biz de TRGENMER olarak özellikle genetik tasarımları kendimiz gerçekleştirerek dünyada ilk defa CRISPR Prime Editing teknolojisini kullanarak insanların hücrelerinde SMN protein ifade düşük olduğu SMA hastalarında tekrardan genetik mühendislik yöntemleriyle bu protein miktarlarını eski hale getirmeyi başardık" dedi.

"2023 yılının sonu itibariyle artık klinik araştırmalara girebilmek için bütün aşamalarımızı bitirebilmeyi hedefliyoruz"
Sözlerine devam eden Taştan, "Bu noktada laboratuvar çalışması noktasında artık son aşamalara gelmiş bulunmaktayız. Hedefimiz 2023 yılının ilk ayları itibariyle hayvan çalışmalarımızı bitirebilmek ve 2023 yılının sonu itibariyle artık klinik araştırmalara girebilmek için bütün aşamalarımızı bitirebilmeyi hedefliyoruz. Tabi genetik tasarımı yapabilmek sadece yeterli değil. Aynı zamanda bunları insan hücresi içerisinde nöron dediğimiz SMA hastalığının direkt etki ettiği motor nöron ya da sinir hücrelerine ulaştırabilmek için recombinant virüsler gerekiyor. Biz de merkezimiz olarak aynı zamanda birçok farklı recombinant virüs üretebilecek araştırmacılarımız çalışıyor şu anda. Hem genetik tasarımlarımızı yapıyoruz, hem bu tasarımlarımızı viral paketler ya da virüsler içerisine aktararak artık bundan sonraki aşamamız hayvan çalışmalarına ve insan çalışmalarına girebilmek. Bu genetik tedavi çalışmalarımızın ilki SMA hastalığında yapabildiğimiz takdirde artık ülkemizin de Cumhuriyetimizin de 100. yılı olan 2023 yılında ilk gen tedavilerinden birini hayata geçirmeyi planlıyoruz" şeklinde konuştu.